Már összesen 315 millió dollárt gyűjtött az amerika Prime Medicine, hogy tökéletesítse a Nobel-díjat érő Crispr-génsebészeti technológiát.
Az emberi gének módosítása ingoványos területe az orvostudománynak, tele etikai kétségekkel és tudományos korlátokkal. Ennek ellenére elképesztő befektetői bizalom mutatkozik az amerikai Prime Medicine iránt, ami ígérete szerint megtalálta a megoldást a génsebészet eddigi leghatékonyabb módszerére – írja ki a Forbes.com.
A cég társulásba lépett az alapítók másik fejlesztő cégével, a Beam Therapeutics-szel, ami 2020-ban a tőzsdére lépve szárnyal: a részvénycsomag összértéke egymilliárd dollárról mára 6,2 milliárdra nőtt. Az alig kétéves Prime Medicine piaci értékét a Pitchbook kockázatelemző 1,2 milliárd dollárra becsüli. A csoport mögött olyan óriási befektetők állnak mint a GV (Google Ventures).
Mi az a Crispr?
2020-ban a francia Emmanuelle és az amerikai Jennifer A. Doudna kutatók megosztva kapták a 2020. évi kémiai Nobel díjat a Crispr/Cas9 genomszerkesztő rendszer kifejlesztésében végzett úttörő munkájukért. A technológia lényege, hogy a Cas9 fehérje segítségével megfelelő helyen elvágható a DNS, a Crispr-rendszer pedig lényegében a DNS alkotóelemeit azonosítja.
A DNS egyes alkotóelemeit tökéletes pontosságal lehet kimetszetni, majd felcserélni a kívánt elemre. Forrás: Pixabay
Egy nagyon leegyszerűsítő magyarázat szerint a szervezetben ez a rendszer azt szolgálja, hogy egy sejt felismerjen egy behatoló (pl. vírus) eltérő örökítőanyagát, felszabdalja azt, illetve az ártalmatlanított formában egyes elemeit a jövőbeli beazonosításhoz megőrizze.
A célzott felhasználással viszont lehetőséget teremt arra, hogy a DNS egy beazonosított funkciójú részét kivághassák, majd egy javított, illetve módosított résszel felcseréljék.
Eddig az enzimek használatával többnyire véletlenszerűen sikerült csak a kutatóknak felszabdalni egy DNS-t, de probléma volt az is, hogy az eljárás során kibontják a DNS kettős spirálját, ami további véletlenszerű módosításokat eredményezhet. A Prime Medicine épp azt ígéri, hogy ezek a véletlenszerűségek kiküszöbölhetők, sőt
egymás után, a DNS építőelemein végiglépve több módosítást is végre tudnak hajtani az örökítőanyag nem célzott részeinek sérülése nélkül.
Mit kezelhetünk vele?
Más kutatócsoportok részsikereket értek el hasonló technológiával, hogy kikapcsoljanak egyes géneket, például melyek akadályát képezhetik különböző szervtranszplantációknak, de végleges eredményre nem jutottak még.
A Prime eljárását fejlesztő csapat vezetője, Andrew Anzalone szerint látványosan szélesednek a génmódosítás lehetőségei. A Prime Medicine tulajdonosa, Keith Gottesdiene egyelőre konkrét gyógyíthatóvá váló betegségtípusokra nem tért ki, általánosan felsorolta, hogy
gyógymódokat találhatnak a máj, a szem, a bőr, illetve idegrendszeri megbetegedésekre.
A Nature-ben 2019-ben megjelent a cég társalapítója, egyben kutatója David Liu és Andrew Anzalone közös tanulmánya, ami szerint genetikai módosításokkal olyan betegségek is gyógyíthatóvá válnak, mint a vörösvértestek genetikai rendelleneségéből fakadó sarlósejtes vérszegénység.
Tekintettel a technológia ígért precizitására, akár az ismert genetikai eredetű betegségek 89 százaléka gyógyíthatóvá válhat.
A például az MTA egy korábbi cikke szerint az emberi szervezet úgynevezett p53 tumorszuppresszor fehérjéjének sérülése is javítható lehet, a károsodás helyreállításával a szervezet hatékonyabban léphetne fel a daganatos sejtek ellen.
Nem csak az unokáink járnak jól
„Néhány év múlva ezt valóban kipróbáljuk betegeknél, és reményeink szerint valódi változást huzunk”
– fogalmazott Gottesdiene. Magabiztos abban is, hogy nem egy olyan kutatásról van szó, amiből már csak az unokáink élvezhetnek előnyöket.
Gottesdiene szerint egyelőre az nem várható, hogy minden ismert genetikai betegséget visszafordítsanak vagy megelőzzenek, azonban a Crispr már a közeljövőben sikerrel állíthatja meg az egészségromlás folyamatát.
